Séc: Cơ hội mới cho bệnh nhân Angelman nhờ vào sự quyên góp từ cộng đồng

Trẻ em mắc hội chứng Angelman, một căn bệnh gây ra sự chậm phát triển trí tuệ nghiêm trọng, đã có hy vọng mới. Các nhà khoa học Séc hiện có thể tiếp tục phát triển thuốc cho căn bệnh di truyền hiếm gặp này nhờ vào sự quyên góp từ cộng đồng. Các em thường xuyên cười, nhưng không thể nói và hoàn toàn phụ thuộc vào sự giúp đỡ của người khác.

Hội chứng Angelman xuất hiện ở khoảng một trong mười lăm nghìn trẻ sơ sinh. Các vấn đề phát triển đầu tiên thường được phát hiện trong khoảng từ tháng thứ sáu đến tháng thứ mười hai của cuộc đời.

Oliver, một đứa trẻ mắc hội chứng này, có cha mẹ đã quyết định chiến đấu với số phận bằng cách thành lập tổ chức phi lợi nhuận mang tên Hiệp hội Liệu pháp Gen và hợp tác với các nhà khoa học Séc. Những nhà khoa học này đã phát triển một nguyên mẫu thuốc đầu tiên, và trong phòng thí nghiệm, nó đã cho thấy những kết quả đầy hứa hẹn.

Hiện tại, các nhà khoa học Séc có thể tiến tới giai đoạn tiếp theo nhờ vào sự hỗ trợ của cộng đồng và quỹ từ thiện Radovan. Để tiếp tục nghiên cứu, số tiền quyên góp được đã lên đến 22 triệu korun.

Loại thuốc này sẽ được thử nghiệm trên chuột trong vòng một năm. Nếu kết quả khả quan, giai đoạn thử nghiệm trên những bệnh nhân đầu tiên có thể được bắt đầu.

Nguồn: ČT24